血友病a基因治疗的动物实验结果探究

生物技术公司近日向媒介宣布了该公司的腺病毒转基因载体max-adfviii在动物试验中的结果。genstar是一家致力于开法治疗血友病a、前列腺癌和aids的基因治疗产品的公司。

“试验结果表明，单次注射max-adfviii将凝血因子viii转导入灵长类动物体内能够产生明显的治疗效果，而且没有任何毒副作用。”genstar公司的ceoroberte.sobol博士介绍说，“我们很快即将进行该制剂的临床试验。”

genstar公司的max-adfviii腺病毒载体由一种普通的感冒病毒改造而成。同其它同类产品相比，该病毒载体中所有同递呈病毒有关的基因已被编码凝血viii的基因所完全替代。该载体可将人凝血viii因子基因导入人体，使之在肝脏中大量产生，从而起到治疗效果。

genstar公司进行的该项试验是为了评价max-adfviii载体的有效性和安全性。结果发现，在有效剂量水平，max-adfviii载体没有对试验动物产生任何毒副作用。