基因疗法给血友病患者带来希望

　　一项处于实验阶段的新的基因疗法技术已经证明能够安全地传递健康基因 ，这给血友病治疗带来了希望。由于基因缺陷 ，血友病病人无法产生足够的血液凝结蛋白质。基因疗法的目标就是通过使正常的基因回复到病人体内 ，使身体产生蛋白质。到目前为止 ，这一工作一直是通过用病毒传送基因进入人体来完成的 ，但这会带来一些风险。新的方法通过使基因进入取自病人的细胞内 ，避免了这些危险性。波士顿贝思──以色列女执事医疗中心的研究人员对这种基因传递技术进行了测试 ，并在《新英格兰医学杂志》上报告了他们的研究结果。

　　研究人员对患有严重的 A型血友病的六位男子进行了这种方法的测试。 A型血友病是一种最常见的遗传病症 ，每年折磨着大约 15， 000名美国男子。研究人员从病人的手臂处切出一小块皮肤 ，并使用短暂的电脉冲让血液凝结因子Ⅷ基因进入细胞。经过基因修改后的细胞被检测 ，然后注射进病人腹部处的脂肪组织。领导这项研究的大卫·罗思博士说 ，这种方法被证明是安全的 ，没有副作用。研究同样显示了这种疗法能够起作用的有希望的迹象。

　　六位病人中有四位的血液凝结蛋白质出现适度的增加 ，他们同样出血更少 ，或者使用补充蛋白质就可控制出血。两位病人在 10个月中其关节处没有发生自然的出血 ，而这种出血对他们来说在进行治疗之前是常事。罗思表示 ，在基因治疗中 ，仅仅提高一下水准就会产生很大的不同 ，这确实可以改善病人的生活质量。研究人员表示 ，这种无病毒技术与使用病毒的基因疗法相比 ，具有潜在的优势 ，它可以最大限度地将免疫反应的危险性、感染以及与使用病毒也许有关联的基因变异减少到最低程度。在体外做基因传递同样使研究人员可以在将经过基因修改的细胞植入病人体内时对它们进行检测。

　　人们也许最终会发现多种基因疗法是需要的 ，因为不同的方法适合于不同的人群 ，因此，无病毒技术和使用病毒传递的研究的进步让人感到非常鼓舞。