IX因子基因疗法对于B型血友病的治疗前景看好

据三月份的《自然基因学》的一个报告说，肌注一种编码IX因子的腺相关病毒（AAV）载体可得到IX因子的持续表达。从事这项研究的美国费城儿童医院的Katherine High博士和同事对3例B型血友病患者进行了初步的研究，在注入AAV8到12周后，肌肉活检的结果显示没有炎症发生，三个病例的肌肉组织都含有载体序列，免疫组化染色细胞外IX因子阳性。有两名患者需要人工注射凝血因子IX的量明显减少，原因是健康基因在病人体内产生作用，制造出凝血因子IX.