造血干细胞移植有望用于系统性硬化病

研究人员报道说，完全的免疫抑制后进行造血干细胞移植导致系统性硬化病患者皮肤评分改善和长期稳定的趋势。据研究人员称，尽管同乳腺癌或非何杰金淋巴瘤患者相比，这一操作在系统性硬化病患者中具有较高的相关死亡率，但这项开放I/II期实验的结果以及可选治疗的缺乏证明进一步完善设计的研究是恰当的。

以前的治疗没有一种能够改善系统性硬化病患者的预后或显著影响皮肤评分。来自多个研究所的研究人员研究了造血干细胞移植对41例预后较差的系统性硬化病患者的影响。这些患者平均年龄41岁，女性和男性的比例为5:1，他们通过环磷酰胺或粒细胞集落刺激因子接受了外周血造血干细胞动员。38例患者进行了先体外后体内CD 34干细胞筛选，7例患者另外进行了T细胞损耗。

平均随访12个月后的结果显示，皮肤评分改善超过25%，一种死亡率的替代指标，在69%（20/29）的患者中进行了评估。7%的患者发生皮肤评分恶化。造血干细胞移植后，19%（7/37）患者的病情恶化。27%的患者死亡，这些死亡中的17%可能与操作有关，是由直接器官毒性、出血或感染/中性粒细胞减少性发热引起的。根据Kaplan-Meier分析，12个月累积存活的可能性为73%。